ムコ多糖症（ＭＰＳ）Ｉ型診療ガイドライン ２０２０
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厚労省研究班と日本先天代謝異常学会の協働によるエビデンスに基づくガイドライン．MPS I型の根治的治療法として，現在，酵素補充療法と造血幹細胞移植の2つが存在する．本ガイドラインは，MPS I型に対する両治療法に関するクリニカルクエスチョンを設定し，MPS I型の診療情報を専門医だけでなく，より多くの一般臨床医や医療従事者に広く共有できるように企画された．
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